Mecanismo de acción y efectos de la interacción fármaco-órgano blanco que conducen a un efecto terapéutico y a los efectos secundarios. Hasta el S.XIX, la terapéutica se basaba en la administración de extractos derivados de plantas sin juicio racional alguno sobre el efecto que los mismos producían en el organismo. Esta confianza en los productos naturales prosperó hasta los años 20s cuando los primeros compuestos sintéticos fueron introducidos. Paul Ehrlich insistía en que la acción de los fármacos debería conocerse en términos de interacciones químicas entre los fármacos y los tejidos. Desafortunadamente el empirismo clínico y la práctica de los principios homeopáticos de Hahnemann (lo similar cura lo similar y la actividad se incrementa con la dilución) siguen teniendo vigencia hoy en día. Virchow en el siglo XIX afirmaba : "La terapéutica es un estado empírico llevado a cabo por doctores y clínicos prácticos, y es por medio de una combinación con la fisiología que ella puede llegar a ser una ciencia".
Las moléculas farmacológicas deben ejercer un efecto en uno o más constituyentes celulares para producir una respuesta farmacológica. En muchos casos se requiere que las moléculas no sean uniformemente distribuidas en todo el organismo y que se unan a constituyentes particulares de las células. El conocimiento de estas interacciones particulares es la esencia de la farmacodinamia. En la interacción de los fármacos participan cuatro tipos de proteínas reguladoras : enzimas, moléculas transportadoras, canales iónicos y receptores. Durante la fase farmacocinética se describió la interacción con las células absortivas, proteínas plasmáticas y las enzimas hepáticas.
El mecanismo de acción de los diferentes fármacos puede determinarse a través de trabajos de experimentación in vitro e in vivo, en tejidos animales o humanos. Los avances en la biología molecular y las técnicas de neuroimágenes han permitido ir conociendo la forma como se comportan los diferentes psicofármacos ante su sitio de interacción. Inicialmente, por ejemplo, los receptores eran clasificados según su interacción con un ligando radiomarcado. Hoy se cuentan con técnicas de clonación molecular que permiten conocer la secuencia aminoacídica de los receptores y proteínas intracelulares y conocer con más detalle la presencia de subtipos de receptores con diferentes funciones. La International Union of Pharmacological Sciences (IUPHAR) es el organismo conformado por un grupo de expertos que definen la clasificación de los receptores de acuerdo a su perfil farmacológico, molecular y bioquímico.
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